Palopegteriparatida

¿Qué es la palopegteriparatida?

Las glándulas paratiroides sanas aportan hormona paratiroidea de forma continua; la palopegteriparatida pretende hacer lo mismo en personas cuyas glándulas ya no pueden. Se vende con la marca Yorvipath y está construida con un diseño de liberación sostenida (TransCon): la PTH(1-34) activa va unida a un portador inerte mediante un enlace que la va soltando poco a poco a lo largo del día. La desarrolló Ascendis Pharma y Estados Unidos la aprobó en 2024.

¿Cómo actúa la palopegteriparatida?

Al inyectarse, la palopegteriparatida es un profármaco inactivo que va liberando PTH(1-34) activa de forma gradual. Así consigue niveles hormonales estables durante 24 horas, en vez del pico brusco y la caída rápida de la teriparatida convencional. La hormona liberada se une al receptor PTH-1 y restablece el equilibrio del calcio a través del riñón, la activación de la vitamina D y el hueso, sustituyendo a la hormona que falta en el hipoparatiroidismo.

Lo esencial es esa exposición continua: en el hipoparatiroidismo, una hormona paratiroidea estable mantiene el calcio en sangre dentro de lo normal y reduce la dependencia de dosis altas de calcio y de vitamina D activa. En el ensayo de fase 3 PaTHway, la mayoría de los pacientes tratados cumplió a las 26 semanas un objetivo combinado de calcio normal con independencia¹ del tratamiento convencional, y la gran mayoría dejó de necesitar calcio y vitamina D activa.

¿Está aprobada por la FDA?

Sí. La FDA (agencia reguladora de EE. UU.) la aprobó² en 2024, con el nombre Yorvipath, para el hipoparatiroidismo en adultos, después de una aprobación previa en Europa. Se aplica con una inyección subcutánea diaria. Su ficha técnica advierte de un posible riesgo de osteosarcoma, basado en estudios en ratas con análogos de la hormona paratiroidea, y no se recomienda en personas con mayor riesgo de ese cáncer.

¿Para qué se receta la palopegteriparatida?

Se receta para tratar el hipoparatiroidismo en adultos, con el fin de mantener el calcio en sangre y reducir la necesidad de suplementos de calcio y de vitamina D activa. Dentro de la clase de reposición de hormona paratiroidea, representa una alternativa de exposición estable.

¿Qué efectos secundarios tiene?

De acuerdo con la ficha técnica, los efectos secundarios frecuentes incluyen:

• Reacciones en el sitio de inyección
• Enrojecimiento facial, sensación de mareo o bajada de la presión arterial al ponerse de pie
• Dolor de cabeza
• Dolor de espalda
• Diarrea
• Calcio alto en sangre
• Dolor de garganta

Consideraciones más serias:

• Un posible riesgo de osteosarcoma, basado en estudios en ratas con análogos de la hormona paratiroidea
• Calcio alto o bajo en sangre, sobre todo cuando se ajusta la dosis
• Reacciones de hipersensibilidad