Aprobado por la FDA
Huesos y músculos
Vosoritida
La vosoritida (Voxzogo) es un péptido aprobado por la FDA que aumenta el crecimiento en niños con acondroplasia. Conoce cómo actúa, sus efectos secundarios y la evidencia.
- Elaborado por
- Equipo editorial de pepti.ve
- Publicado
- 26 de octubre de 2026
En resumen
La vosoritida, comercializada como Voxzogo, es una forma modificada del péptido natriurético tipo C que se usa para aumentar el crecimiento de niños con acondroplasia. En esta enfermedad genética, una señal hiperactiva del receptor FGFR3 frena el crecimiento de los huesos, y la vosoritida contrarresta precisamente esa señal. La FDA la aprobó en EE. UU. en 2021 y se administra con una inyección subcutánea diaria.
De un vistazo
| Qué es | Un análogo modificado del péptido natriurético tipo C (CNP) |
| Aprobada para | Acondroplasia en niños con las placas de crecimiento abiertas |
| Dato clave | En un ensayo de fase 3 aumentó la velocidad de crecimiento anual en unos 1,6 cm por año frente a placebo |
| Vía | Inyección subcutánea, una vez al día |
| Solidez de la evidencia | Aprobado por la FDA |
¿Qué es la vosoritida?
El péptido natriurético tipo C (CNP) es una molécula de señalización que participa en el crecimiento de los huesos, y la vosoritida es un análogo modificado de él. Se vende con la marca Voxzogo y sirve para aumentar la estatura de niños con acondroplasia, una enfermedad genética causada por un gen FGFR3 hiperactivo que ralentiza el crecimiento óseo en la placa de crecimiento. Se desarrolló con el código BMN-111 y Estados Unidos la aprobó en 2021.
¿Cómo actúa la vosoritida?
En la acondroplasia, una mutación deja el receptor FGFR3 permanentemente encendido. Las señales que dispara a continuación frenan el crecimiento de las células de cartílago de la placa de crecimiento y limitan el alargamiento del hueso. La vosoritida actúa sobre otro receptor, el receptor B de péptidos natriuréticos: al unirse a él eleva el GMP cíclico dentro de esas células de cartílago e inhibe la vía hiperactiva del FGFR3. Al contrarrestar ese freno, permite un crecimiento más normal de los huesos largos.
El CNP natural se degrada en cuestión de minutos; la vosoritida está diseñada para durar lo suficiente como para dosificarse una vez al día. En el ensayo de fase 3, los niños tratados crecieron unos 1,6 cm por año más rápido1 que los que recibieron placebo, y el fármaco se usa mientras las placas de crecimiento siguen abiertas. Un efecto conocido es una bajada pasajera de la presión arterial, por lo que a los niños se les da comida y líquidos antes de cada dosis.
¿Está aprobada por la FDA?
Sí. La FDA (agencia reguladora de EE. UU.) aprobó2 la vosoritida (Voxzogo) en 2021 para la acondroplasia en niños con las epífisis (placas de crecimiento) abiertas. Se trata de una aprobación acelerada, basada en el aumento del crecimiento anual, y mantenerla puede depender de ensayos confirmatorios. Al principio la edad aprobada era de 5 años en adelante; desde octubre de 2023 abarca a niños de cualquier edad con las placas de crecimiento abiertas.
¿Para qué se receta la vosoritida?
Se receta para aumentar el crecimiento en longitud de niños con acondroplasia que todavía tienen abiertas las placas de crecimiento. Como el fármaco actúa sobre el hueso en crecimiento activo, el tratamiento se suspende cuando esas placas se cierran.
¿Qué efectos secundarios tiene?
De acuerdo con la ficha técnica, los efectos secundarios frecuentes incluyen:
- Reacciones en el sitio de inyección
- Vómitos
- Bajadas pasajeras de la presión arterial
- Dolor articular
En menores de 5 años también es frecuente la erupción cutánea.
Consideraciones más serias:
- Presión arterial baja, que se maneja asegurándose de que el niño haya comido y bebido líquidos antes de la dosis
Solidez de la evidencia
Aprobado por la FDA
La vosoritida está aprobada por la FDA para la acondroplasia, con el respaldo de un ensayo aleatorizado de fase 3 que mostró un aumento de la velocidad de crecimiento anual.
Más sobre huesos y músculos
Fuentes: la ficha técnica de Voxzogo aprobada por la FDA y el ensayo de fase 3 de vosoritida (Savarirayan et al., The Lancet, 2020, DOI: 10.1016/S0140-6736(20)31541-51), indexado en PubMed. Este contenido es educativo y no constituye consejo médico. Contenido educativo: no constituye consejo médico ni una oferta de venta para uso humano. Los productos de pepti.ve son solo para fines de investigación.
- 1más rápidodoi.org · 10.1016/S0140-6736(20)31541-5
- 2aprobóaccessdata.fda.gov