Aprobado por la FDA
Cerebro y sueño
Trofinetida
También conocido como Análogo del GPE (glicina-prolina-glutamato)
La trofinetida (DAYBUE) es un fármaco aprobado por la FDA para el síndrome de Rett. Cómo actúa, para qué se receta, sus efectos adversos y qué dice la evidencia.
- Elaborado por
- Equipo editorial de pepti.ve
- Publicado
- 26 de octubre de 2026
En resumen
La trofinetida, que se comercializa como DAYBUE y DAYBUE Stix, es un análogo sintético de un pequeño fragmento del factor de crecimiento insulínico tipo 1. En 2023 se convirtió en el primer fármaco aprobado por la FDA (agencia reguladora de EE. UU.) para el síndrome de Rett, un trastorno genético poco frecuente. En el ensayo de fase 3 LAVENDER1, de 12 semanas y con 187 participantes de sexo femenino, la puntuación del cuestionario de conducta del síndrome de Rett (Rett Syndrome Behaviour Questionnaire), valorado por los cuidadores, bajó 4,9 puntos con trofinetida frente a 1,7 con placebo (P = 0,0175). La impresión global del clínico también mejoró de forma significativa frente al placebo.
De un vistazo
| Qué es | Análogo sintético del tripéptido glicina-prolina-glutamato (GPE), derivado del IGF-1 |
| Aprobada para | Síndrome de Rett en adultos y en niños de 2 años o más |
| Dato clave | En el ensayo LAVENDER mejoró significativamente, frente al placebo, las medidas del síndrome de Rett valoradas por cuidadores y clínicos |
| Marcas | DAYBUE y DAYBUE STIX |
| Solidez de la evidencia | Aprobado por la FDA |
¿Qué es la trofinetida?
En el cerebro, el factor de crecimiento insulínico tipo 1 (IGF-1) se corta de forma natural y libera un fragmento de tres aminoácidos llamado glicina-prolina-glutamato (GPE). La trofinetida, con las marcas DAYBUE y DAYBUE Stix, es un análogo sintético de ese fragmento.
Es el primer medicamento aprobado específicamente para el síndrome de Rett, un trastorno genético poco frecuente que afecta casi siempre a niñas y que provoca la pérdida de habilidades ya adquiridas, problemas de movimiento y alteraciones de la comunicación. Se aprobó en Estados Unidos en 2023.
¿Cómo actúa la trofinetida?
No se conoce del todo cómo ayuda la trofinetida en el síndrome de Rett, algo que la propia ficha técnica reconoce. A partir de trabajos preclínicos se cree que actúa sobre varios de los procesos que la enfermedad altera:
- Disminuye la neuroinflamación al modular las células inmunitarias del cerebro (microglía y astrocitos).
- Favorece la formación y maduración de sinapsis y dendritas.
- Normaliza la señalización relacionada con el IGF-1 en el sistema nervioso central.
El objetivo es mejorar el funcionamiento de los circuitos cerebrales afectados por la pérdida del gen MECP2, que es la causa del síndrome de Rett.
Antes de la trofinetida no existía ningún fármaco aprobado para el síndrome de Rett, y su beneficio se mide con escalas de conducta y de impresión clínica global, no con un único biomarcador. En el ensayo de fase 3 LAVENDER, que aleatorizó a 187 participantes de sexo femenino durante 12 semanas, la trofinetida mejoró de forma significativa frente al placebo tanto el cuestionario de conducta valorado por los cuidadores como la impresión1 global del clínico (P = 0,0175 para la diferencia en el cuestionario):
| Grupo | Participantes aleatorizadas | Cambio en el cuestionario |
|---|---|---|
| Trofinetida | 93 | Bajó 4,9 puntos1 |
| Placebo | 94 | Bajó 1,7 puntos |
Sus efectos más frecuentes son digestivos.
¿Está aprobada por la FDA?
Sí. En 2023 la FDA aprobó2 la trofinetida (DAYBUE) para tratar el síndrome de Rett en adultos y en niños de 2 años o más, y fue el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad. DAYBUE Stix, un polvo que se mezcla para preparar una solución, figura en la información de prescripción vigente3, revisada en diciembre de 2025.
¿Para qué se receta la trofinetida?
Se receta para el síndrome de Rett en personas de 2 años o más. Como la diarrea es frecuente, los medicamentos que pueden empeorarla o favorecer la deshidratación se usan con cuidado junto con ella.
¿Qué efectos adversos tiene?
Según la información de prescripción, entre los efectos adversos frecuentes están:
- Diarrea, que presenta la mayoría de los pacientes
- Vómitos
- Fiebre
- Disminución del apetito y cansancio
- Ansiedad
- Convulsiones
- Síntomas de resfriado
Entre las consideraciones más serias figuran:
- La diarrea y la deshidratación, que pueden obligar a controlar los líquidos y a ajustar otros medicamentos
- Los vómitos intensos, que pueden provocar la aspiración3 del contenido del estómago
- La pérdida de peso importante, por lo que se vigila el peso
Solidez de la evidencia
Aprobado por la FDA
La trofinetida está aprobada por la FDA para el síndrome de Rett, con el respaldo del ensayo de fase 3 LAVENDER, que mostró mejoría en las medidas valoradas por cuidadores y clínicos.
Más sobre cerebro y sueño
Fuentes: la información de prescripción de la FDA para DAYBUE y el ensayo LAVENDER (Neul et al., Nature Medicine, 2023, DOI: 10.1038/s41591-023-02398-11), indexado en PubMed. Este documento es educativo y no constituye consejo médico. Contenido educativo: no constituye consejo médico ni una oferta de venta para uso humano. Los productos de pepti.ve son solo para fines de investigación.
- 1ensayo de fase 3 LAVENDERdoi.org · 10.1038/s41591-023-02398-1
- 2aprobóaccessdata.fda.gov
- 3información de prescripción vigentedailymed.nlm.nih.gov