En ensayos clínicos
Cerebro y sueño
NNZ-2591
También conocido como Glicina-prolina cíclica
El NNZ-2591 es un péptido oral en investigación para trastornos raros del neurodesarrollo. Cómo actúa y qué muestran los primeros datos de sus ensayos.
- Elaborado por
- Equipo editorial de pepti.ve
- Publicado
- 26 de octubre de 2026
En resumen
El NNZ-2591 es un péptido oral experimental emparentado con un fragmento natural del IGF-1. Lo desarrolla Neuren Pharmaceuticals para varios trastornos genéticos poco frecuentes del neurodesarrollo, entre ellos los síndromes de Phelan-McDermid, Rett y Angelman. La evidencia publicada en humanos se limita a un ensayo de fase 2 abierto (sin grupo control) que describió una mejoría amplia; hay en marcha un ensayo de fase 3 controlado con placebo. En 2026 sigue sin estar aprobado.
De un vistazo
| Estatus ante la FDA | Péptido en investigación, no aprobado por la FDA |
| Qué es | Análogo oral de la glicina-prolina cíclica, relacionado con el sistema del IGF-1 |
| En estudio para | Varios síndromes poco frecuentes del neurodesarrollo |
| Investigación | Datos en humanos publicados de una fase 2 abierta; hay una fase 3 controlada con placebo en curso |
| Solidez de la evidencia | Evidencia baja |
¿Qué es el NNZ-2591?
Cuando el factor de crecimiento insulínico tipo 1 (IGF-1) se degrada, el organismo produce de forma natural una molécula llamada glicina-prolina cíclica. El NNZ-2591 es un fármaco experimental basado en ella.
Lo desarrolla Neuren Pharmaceuticals, se toma por vía oral y se está estudiando en varios trastornos genéticos del neurodesarrollo, como los síndromes de Phelan-McDermid, Rett, Angelman y Pitt-Hopkins. Es un compuesto en investigación y no está aprobado.
¿Cómo actúa?
Por ser un análogo de la glicina-prolina cíclica, se propone que el NNZ-2591 modula el sistema de señalización del IGF-11, en particular ayudando a normalizar la disponibilidad de IGF-1, que favorece la formación y el funcionamiento de las conexiones entre neuronas. La idea de fondo es que corregir esa señalización podría ayudar a los circuitos cerebrales afectados en estos trastornos del desarrollo.
Esto describe el mecanismo propuesto; los datos de eficacia en humanos obtenidos hasta ahora no tienen grupo control.
¿Está aprobado por la FDA?
No. El NNZ-2591 es un compuesto en investigación y no está aprobado por la FDA (agencia reguladora de EE. UU.). Ya se completaron ensayos de fase 2 en varias indicaciones, y un ensayo de fase 3 controlado con placebo en el síndrome de Phelan-McDermid está reclutando participantes.
Estatus
| Estatus ante la FDA | Péptido en investigación, no aprobado por la FDA |
¿Qué muestra la investigación?
La evidencia publicada en humanos procede de un estudio abierto. Según PubMed, un ensayo1 de fase 2, abierto y de un solo grupo, en niños y adolescentes con síndrome de Phelan-McDermid encontró que el fármaco se toleró en general bien y que la mayoría de las medidas de eficacia mejoraron respecto al inicio a lo largo de 13 semanas. Como no hubo grupo placebo, no es posible separar esa mejoría de la variación natural o del efecto de las expectativas.
Los resultados en los síndromes de Rett, Angelman y Pitt-Hopkins se han dado a conocer sobre todo mediante comunicados de la empresa. La fase 3 controlada con placebo debería poner a prueba la eficacia como corresponde; mientras tanto, el beneficio es prometedor pero no está demostrado.
Solidez de la evidencia
Investigación limitada
Los únicos datos de eficacia en humanos revisados por pares provienen de una fase 2 pequeña, abierta y sin control, sin grupo placebo, de modo que todavía no se ha demostrado un beneficio; hay una fase 3 controlada en curso.
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Fuentes: el ensayo de fase 2 abierto en el síndrome de Phelan-McDermid (Neumeyer et al., Neurology Genetics, 2025, DOI: 10.1212/NXG.00000000002003381; fe de erratas DOI: 10.1212/NXG.00000000002004052), indexado en PubMed, y las actualizaciones de desarrollo de Neuren Pharmaceuticals. Este documento es educativo, no es consejo médico ni una afirmación de salud y no constituye una oferta de venta de ningún producto. Contenido educativo: no constituye consejo médico ni una oferta de venta para uso humano. Los productos de pepti.ve son solo para fines de investigación.
- 1señalización del IGF-1doi.org · 10.1212/NXG.0000000000200338
- 2DOI: 10.1212/NXG.0000000000200405doi.org · 10.1212/NXG.0000000000200405