Elamipretida

¿Qué es la elamipretida?

Las mitocondrias son las estructuras que producen la energía de las células. La elamipretida es un péptido pequeño diseñado para concentrarse dentro de ellas, donde se une a un lípido de membrana llamado cardiolipina. La desarrolla Stealth BioTherapeutics y se administra en inyección subcutánea.

Su uso aprobado es el síndrome de Barth, un trastorno genético poco frecuente de la cardiolipina que afecta al corazón, los músculos y el sistema inmunitario. También se ha estudiado en otras enfermedades mitocondriales y oculares, en las que sigue siendo un producto en investigación.

¿Cómo actúa la elamipretida?

En la membrana mitocondrial interna, la elamipretida se une a la cardiolipina¹ y ayuda a estabilizar los pliegues (las crestas) donde ocurre la producción de energía. Al sostener esa arquitectura, se busca que la cadena de transporte de electrones, que genera ATP, funcione con más eficiencia y que disminuyan las especies reactivas de oxígeno, que son dañinas.

El síndrome de Barth se debe a mutaciones en el gen TAFAZZIN que alteran la remodelación de la cardiolipina, y por eso este mecanismo es el fundamento del tratamiento. Conviene separar las cosas: el mecanismo explica cómo se cree que actúa el fármaco, algo distinto de los resultados clínicos que miden los ensayos.

¿Está aprobada por la FDA?

Sí, para un uso y por la vía acelerada. El 19 de septiembre de 2025, la FDA (agencia reguladora de EE. UU.) concedió a la elamipretida la aprobación² acelerada, como Forzinity, para mejorar la fuerza muscular en adultos y niños con síndrome de Barth que pesen al menos 30 kg. Es el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad. El camino regulatorio fue polémico:

• Una solicitud anterior fue rechazada después de que el fármaco no alcanzara un criterio de valoración de distancia caminada.
• La aprobación se basó al final en una medida de la fuerza del músculo extensor de la rodilla.
• Tras la aprobación se exigió un ensayo aleatorizado confirmatorio.

Ninguno de sus otros usos estudiados está aprobado.

¿Para qué se receta la elamipretida?

Se receta, bajo el cuidado de especialistas, para mejorar la fuerza muscular en adultos y niños con síndrome de Barth que pesen al menos 30 kg. No está aprobada para las demás enfermedades en las que se ha estudiado, como la degeneración macular seca asociada a la edad o la miopatía mitocondrial primaria, donde los ensayos no llevaron a una aprobación.

¿Cuáles son sus efectos secundarios?

Según la ficha técnica, los efectos secundarios más frecuentes son:

• Reacciones en el lugar de la inyección, como enrojecimiento, dolor, endurecimiento, picazón, moretones y ronchas

Entre las consideraciones más serias figuran:

• Reacciones alérgicas graves
• Contiene alcohol bencílico como conservante, por lo que no está aprobada para recién nacidos