Aprobado por la FDA
Corazón y sangre
Rusfertida
También conocido como PTG-300
La rusfertida es un péptido mimético de la hepcidina aprobado por la FDA para la policitemia vera. Cómo limita el hierro para los glóbulos rojos y qué mostraron los ensayos.
- Elaborado por
- Equipo editorial de pepti.ve
- Publicado
- 26 de octubre de 2026
En resumen
Desarrollada por Protagonist Therapeutics y Takeda, la rusfertida es un péptido que imita a la hepcidina y restringe el hierro que el cuerpo destina a fabricar glóbulos rojos. Se creó para la policitemia vera, un trastorno de la sangre en el que se producen glóbulos rojos en exceso. En ensayos de fase 2 y fase 3 controló el hematocrito y redujo la necesidad de extracciones de sangre terapéuticas. La FDA (agencia reguladora de EE. UU.) la aprobó en 2026 con el nombre comercial Mimrylo.
De un vistazo
| Qué es | Un péptido mimético de la hepcidina, comercializado como Mimrylo |
| Aprobado para | Policitemia vera en adultos, como primer tratamiento de su clase |
| Dato clave | En los ensayos controló el hematocrito y redujo la necesidad de flebotomías |
| Vía | Inyección subcutánea |
| Solidez de la evidencia | Aprobado por la FDA |
¿Qué es la rusfertida?
En la policitemia vera, un trastorno mieloproliferativo, la médula ósea fabrica demasiados glóbulos rojos: la sangre se vuelve más espesa y aumenta el riesgo de coágulos. La rusfertida es un péptido pensado para esta enfermedad que imita a la hepcidina, la hormona que dirige la regulación del hierro en el organismo.
Está desarrollada por Protagonist Therapeutics y Takeda y se aplica en inyección subcutánea con la marca Mimrylo.
¿Cómo actúa la rusfertida?
Igual que la hepcidina, la rusfertida se une a la ferroportina1, el canal por el que el hierro sale de las células del intestino y de los depósitos del cuerpo. Al frenar esa salida, la médula ósea dispone de menos hierro para fabricar glóbulos rojos nuevos.
Como la producción de glóbulos rojos necesita un aporte constante de hierro, restringirlo la ralentiza. Eso ayuda a mantener bajo control el hematocrito, es decir, la proporción de la sangre que corresponde a los glóbulos rojos, y disminuye la necesidad de extracciones de sangre terapéuticas repetidas (flebotomías).
¿Está aprobada por la FDA?
Sí. El 28 de agosto de 2026 la FDA aprobó2 la rusfertida como Mimrylo para adultos con policitemia vera, sobre la base del ensayo de fase 3 VERIFY. Es la primera aprobación de un péptido mimético de la hepcidina.
¿Para qué se receta la rusfertida?
Se receta a adultos con policitemia vera para ayudar a controlar el hematocrito y depender menos de la flebotomía, el método habitual que consiste en extraer sangre para bajar el recuento de glóbulos rojos. Se usa bajo la dirección de un hematólogo como parte del manejo de la enfermedad y de su riesgo de coágulos.
¿Qué efectos secundarios tiene?
Según la información de prescripción, los efectos secundarios más frecuentes son:
- Reacciones en el sitio de inyección
- Anemia
Entre las consideraciones más serias:
- Aparición o empeoramiento de trombocitosis (recuento de plaquetas alto)
- Daño al bebé durante el embarazo
Solidez de la evidencia
Aprobado por la FDA
Está aprobada por la FDA para la policitemia vera, con el respaldo de un ensayo aleatorizado de fase 2 y un ensayo de fase 3, ambos positivos, que mostraron control del hematocrito y menos flebotomías.
Más sobre corazón y sangre
Fuentes: el ensayo de fase 2 REVIVE (Kremyanskaya et al., New England Journal of Medicine, 2024, DOI: 10.1056/NEJMoa23088091) y un estudio abierto de fase 2 (Chew et al., Leukemia Research, 2025, DOI: 10.1016/j.leukres.2025.1081323), ambos indexados en PubMed; y la información de prescripción de Mimrylo aprobada por la FDA. Este documento es educativo y no constituye consejo médico. Contenido educativo: no constituye consejo médico ni una oferta de venta para uso humano. Los productos de pepti.ve son solo para fines de investigación.
- 1ferroportinadoi.org · 10.1056/NEJMoa2308809
- 2aprobódrugs.com
- 3DOI: 10.1016/j.leukres.2025.108132doi.org · 10.1016/j.leukres.2025.108132